近期由风湿免疫科、腹膜后肿瘤外科、药理学、生物信息学科学家组成的联合课题组在Annals of the Rheumatic Diseases（风湿病年鉴）杂志（影响因子28.003）发表题目为Combined therapy of prednisone and mTOR inhibitor sirolimus for treating retroperitoneal fibrosis[激素联合西罗莫司（mTOR抑制剂）治疗特发性腹膜后纤维化]的研究论文。
腹膜后纤维化（Retroperitoneal Fibrosis, RPF）是一种以纤维组织增生硬化为特征的自身免疫疾病，多累及肾脏以远的腹主动脉和髂动脉，增生组织可压迫周围的输尿管和下腔静脉，引起主动脉瘤、肾功能衰竭等严重并发症，甚至死亡。该病涉及多个学科交叉医学（风湿免疫学、腹膜后肿瘤学、泌尿外科学、肾内科学和血管外科学等），发病率低（约为十万分之一），传统的糖皮质激素治疗方案疗效不佳且副作用大。我院腹膜后纤维化课题组成立于2017年，开设了全国独家专病门诊，近年来收治腹膜后纤维化患者总数和年收治人数均位于全国前列，对于该病的系统性诊治及研究已成为我院风湿免疫科和腹膜后肿瘤外科联合特色，现有多项临床研究正在进行中。
研究团队对腹膜后纤维化的疾病-基因-药物数据库进行检索分析，锁定与病理有关的关键蛋白，并进行药物匹配度计算，据此设计出临床用药实验——采用针对炎症和关键病理机制进行双重抑制的“鸡尾酒疗法”（即激素联合西罗莫司治疗），并在腹膜后纤维化病人中进行系统观察和评估。研究结果发现，此疗法有效控制长期使用激素的副作用，有望取代该病的传统糖皮质激素单药治疗方案。该研究提供了一种生物信息学辅助实验室探索走向临床应用的转化研究策略，为临床试验提供了精准的干预靶点，目前该临床研究仍在持续招募患者中。
我院风湿免疫科高辉副主任医师、腹膜后肿瘤外科刘世博主治医师为本文共同第一作者，粤港澳大湾区精准医学研究院潘翠萍研究员和我院腹膜后肿瘤外科罗成华教授为共同通讯作者，我院药剂科主管药师王钰莹及粤港澳大湾区精准医学研究院工程师麦源邦为本文共同作者，该研究一直以来得到了北京大学人民医院风湿免疫研究所栗占国教授、张学武教授的合作和支持。
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